صحة

أول تجربة للتعديل الجيني في أمريكا فعالة بنسبة 100٪ تقريبًا

التعديل الجيني المعروف بكريسبر، فعال تقريباً بنسبة 100% بعد ثلاث سنين من التجربة الأولى.

المصدر: 1,2

كشفت بيانات جديدة تم تقديمها مؤخرًا في مؤتمر الجمعية الأوروبية لأمراض الدم أن علاج كريسبر التجريبي لتحرير الجينات آمن وفعال حتى ثلاث سنوات بعد العلاج. تأتي نتائج المتابعة بعد واحدة من أطول التجارب البشرية التي تستخدم تقنية كريسبر لعلاج زوج من أمراض الدم الوراثية النادرة.

بدأت أول تجربة للتعديل الجيني “بشرية” في الولايات المتحدة لاختبار تقنية كريسبر لتحرير الجينات في عام 2019. وركزت التجربة على مرضين نادرين من أمراض الدم: ثلاسيميا بيتا ومرض فقر الدم المنجلي.

يشمل العلاج أولاً جمع الخلايا الجذعية من دم المريض. باستخدام تقنية كريسبر، يتم إجراء تغيير جيني واحد، مصمم لرفع مستويات الهيموجلوبين الجنيني في خلايا الدم الحمراء. ثم يتم إعادة الخلايا الجذعية إلى المرضى.

كانت النتائج الأولية واعدة بشكل غير عادي. تم علاج أول مريضين تم علاجهما بشكل أساسي في غضون أشهر ، ولكن ظلت هناك أسئلة حول الفعالية على المدى الطويل.

مقالة ذات صلة: السرطان وعلاقته بجينات الفيلة، التي قد تحمل مفتاح إنقاذ العديد من البشر

نجاح أول تجربة للتعديل الجيني بنسبة 100 في المائة.

واصل إعلان المتابعة العام الماضي النتائج الرائعة حيث تم علاج 22 مريضًا وأظهر جميعهم نجاحًا بنسبة 100 في المائة. الأهم من ذلك، أن سبعة من هؤلاء المرضى قد تجاوزوا العلاج الأولي لمدة 12 شهرًا مع عدم تراجع الفعالية.

الآن، يقدم إصدار بيانات جديد نتائج من 75 مريضًا عولجوا بعلاج كريسبر الرائد، والذي يطلق عليه الآن “exa-cel | exagamglogene autotemcel”. من بين 75 مريضًا تم علاجهم، كان 44 مريضًا يعانون من ثلاسيميا بيتا المعتمدة على نقل الدم (TDT). كما أن 31 مصابًا بمرض فقر الدم المنجلي الحاد (SCD).

تم شفاء جميع المرضى الـ 44 المصابين بـTDT بشكل أساسي من مرضهم، باستثناء اثنين. ولم يحتاجوا إلى المزيد من عمليات نقل الدم. كان لدى مريضي TDT اللذين ما زالا يحتاجان إلى نقل الدم انخفاضًا بنسبة 75 في المائة و 89 في المائة في أحجام نقل الدم على التوالي. كان جميع مرضى داء الكريّات المنجلية الـ 31 خاليين أيضًا من أعراض المرض عند المتابعة طويلة الأمد.

مقالة ذات صلة: علماء يطورون أفاتار للأورام السرطانية لاختبار أدوية السرطان

هل تتم الموافقة على التعديل الجيني ويتم إستخدامه في نطاق أوسع

البيانات، التي لم يتم نشرها بعد في مجلة تمت مراجعتها من قبل الزملاء، تشير أيضًا إلى عدم تراجع فعالية العلاج مع أطول فترة متابعة تمتد إلى 37 شهرًا بعد العلاج الأولي.

“هذه البيانات القوية من 75 مريضًا، من بينهم 33 خضعوا للمتابعة لمدة عام أو أكثر بعد تسريب exa-cel. تُظهر أيضًا إمكانات هذا العلاج الاستقصائي كعلاج وظيفي لمرة واحدة للمرضى الذين يعانون من ثلاسيميا بيتا المعتمد على نقل الدم أو قال كبير المسؤولين الطبيين كارمن بوزيك، من شركة فيرتيكس، شركة التكنولوجيا الحيوية التي تطور العلاج، “مرض فقر الدم المنجلي الشديد”.

تم تسجيل تجارب المرحلة 3 هذه بالكامل ، وهي أكثر تجارب كريسبر تقدمًا في الولايات المتحدة. يتطلع الباحثون لتقييم كل مريض بفترة متابعة 24 شهرًا.

منحت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية تسمية exa-cel المسار السريع. تأمل فيرتيكس في تقديم exa-cel إلى وكالة الدواء والغذاء الفيدرالية الأمريكية للحصول على موافقة السوق بحلول نهاية العام. إذا تم ترخيصه في أوائل عام 2023 ، فسيكون أول علاج لتحرير الجينات قائم على كريسبر تتم الموافقة عليه للاستخدام العام في الولايات المتحدة.

المصادر:  العلاج عن طريق كريسبر , مستشفى الأطفال في فيلادلفيا

مقالات ذات صلة

اترك تعليقاً

لن يتم نشر عنوان بريدك الإلكتروني. الحقول الإلزامية مشار إليها بـ *

زر الذهاب إلى الأعلى